特許ポートフォリオ

先天性尿素サイクル異常症モデルおよびその利用

管理番号 AJ246
出願番号(出願日) PCT/JP2021/011317(2021/03/19)
公開番号(公開日) WO2021/193408(2021/09/30)
優先権主張番号(優先日)

特願2020-051532(2020/03/23)

発明者 長船 健二、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 先天性尿素サイクル異常症モデルおよびその利用
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、先天性尿素サイクル異常症患者由来の体細胞から得られたiPS細胞を分化誘導して得られた肝細胞を薬剤候補物質と接触させる工程、及び、当該肝細胞の尿素サイクル活性および/または脂肪蓄積を測定する工程を含む、先天性尿素サイクル異常症治療薬のスクリーニングまたは評価する方法に関する。

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