特許ポートフォリオ

神経変性疾患の予防又は治療用組成物

管理番号 AJ201
出願番号(出願日) PCT/JP2019/025759(2019/06/21)
公開番号(公開日) WO2019/245060(2019/12/26)
優先権主張番号(優先日)

特願2018-119251(2018/06/22)

特許番号

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発明者 井上 治久、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 神経変性疾患の予防又は治療用組成物
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、遺伝性痙性対麻痺HSP(Hereditary Spastic Paraplegia) SPG4の治療剤を提供することを目的とし、具体的には、miR-33aの機能を阻害する物質を有効成分として含有する神経変性疾患の予防又は治療用組成物に関する。発明者らは、HSP-SPG4患者由来iPS細胞から分化誘導した大脳皮質ニューロンを用いて、miR-33aの機能阻害により軸索の短縮が改善することを見出し、本発明を完成させた。

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