特許ポートフォリオ

ライソゾーム病の予防及び治療剤

管理番号 AJ198
出願番号
（出願日）		 PCT/JP2019/004766（2019/2/5）
公開番号
（公開日）		 WO2019/156252（2019/8/15）
優先権主張番号
（優先日）

特願2018-019698（2018/02/06）
特許番号

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発明者 櫻井英俊、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 ライソゾーム病の予防及び治療剤
発明の概要
（産業上の利用分野等）

本発明は、HMG-CoA還元酵素阻害薬を含有してなるライソゾーム病の予防又は治療剤に関する。発明者らは、ライソゾーム病の一種であるポンペ病及び／又は遠位型ミオパチー患者由来のiPS細胞を樹立し、当該iPS細胞から分化誘導した骨格筋細胞において、オートファゴソーム蓄積を低下させる化合物をスクリーニングした結果、HMG-CoA還元酵素阻害薬が当該低下作用を有することを見出し、本発明を完成させた。
コメント

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更新日 2020/2/28
関連出願情報
(外部リンク)		 https://www.j-platpat.inpit.go.jp/c1800/PU/WO-A-2019-156252/FA1A7440A68C972DA12C2ED217E6152A72C6D8C7B16F6984C8CF660449B860E6/50/ja
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