ライソゾーム病の予防及び治療剤
| 管理番号 | AJ198 |
|---|---|
| 出願番号（出願日） | PCT/JP2019/004766（2019/02/05） |
| 公開番号（公開日） | WO2019/156252（2019/08/15） |
| 優先権主張番号（優先日） | 特願2018-019698（2018/02/06） |
| 特許番号 | - |
| 発明者 | 櫻井英俊、ほか |
| 出願人 | 国立大学法人京都大学 |
| 発明の名称 | ライソゾーム病の予防及び治療剤 |
| 発明の概要 （産業上の利用分野等） |
本発明は、HMG-CoA還元酵素阻害薬を含有してなるライソゾーム病の予防又は治療剤に関する。発明者らは、ライソゾーム病の一種であるポンペ病及び／又は遠位型ミオパチー患者由来のiPS細胞を樹立し、当該iPS細胞から分化誘導した骨格筋細胞において、オートファゴソーム蓄積を低下させる化合物をスクリーニングした結果、HMG-CoA還元酵素阻害薬が当該低下作用を有することを見出し、本発明を完成させた。 |
| コメント | - |
| 更新日 | 2020/02/28 |
| 公報 | PDFデータ |
