ライソゾーム病の予防及び治療剤
管理番号 | AJ198 |
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出願番号(出願日) | PCT/JP2019/004766(2019/02/05) |
公開番号(公開日) | WO2019/156252(2019/08/15) |
優先権主張番号(優先日) | 特願2018-019698(2018/02/06) |
特許番号 | - |
発明者 | 櫻井英俊、ほか |
出願人 | 国立大学法人京都大学 |
発明の名称 | ライソゾーム病の予防及び治療剤 |
発明の概要 (産業上の利用分野等) |
本発明は、HMG-CoA還元酵素阻害薬を含有してなるライソゾーム病の予防又は治療剤に関する。発明者らは、ライソゾーム病の一種であるポンペ病及び/又は遠位型ミオパチー患者由来のiPS細胞を樹立し、当該iPS細胞から分化誘導した骨格筋細胞において、オートファゴソーム蓄積を低下させる化合物をスクリーニングした結果、HMG-CoA還元酵素阻害薬が当該低下作用を有することを見出し、本発明を完成させた。 |
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更新日 | 2020/02/28 |
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