特許ポートフォリオ

ライソゾーム病の予防及び治療剤

管理番号 AJ198
出願番号(出願日) PCT/JP2019/004766(2019/02/05)
公開番号(公開日) WO2019/156252(2019/08/15)
優先権主張番号(優先日)

特願2018-019698(2018/02/06)

特許番号

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発明者 櫻井英俊、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 ライソゾーム病の予防及び治療剤
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、HMG-CoA還元酵素阻害薬を含有してなるライソゾーム病の予防又は治療剤に関する。発明者らは、ライソゾーム病の一種であるポンペ病及び/又は遠位型ミオパチー患者由来のiPS細胞を樹立し、当該iPS細胞から分化誘導した骨格筋細胞において、オートファゴソーム蓄積を低下させる化合物をスクリーニングした結果、HMG-CoA還元酵素阻害薬が当該低下作用を有することを見出し、本発明を完成させた。

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更新日 2020/02/28
公報 PDFデータ
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