特許ポートフォリオ

脊髄小脳変性症36型の予防又は治療用組成物

管理番号 AJ187
出願番号(出願日) PCT/JP2018/019082(2018/05/17)
公開番号(公開日) WO2018/212271(2018/11/22)
優先権主張番号(優先日)

特願2017-099374 (2017/05/18)

特許番号

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発明者 井上治久、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 脊髄小脳変性症36型の予防又は治療用組成物
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、NOP56遺伝子pre-mRNAに相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)であって、NOP56 pre-mRNAのイントロン1内リピート領域のリピート単位に相補的な塩基配列が1回以上連続した塩基配列を有し、かつ該pre-mRNAにハイブリダイズして形成される構造体がRNaseH耐性であるASOに関する。さらに、該ASOを有効成分として含む脊髄小脳変性症(SCA)36型の予防又は治療用組成物に関する。本発明によれば、SCA36型変異を有するニューロン内で自発的に生じるRNA fociを、NOP56 pre-mRNA切断を誘導することなく効果的に抑制することができる。

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更新日 2019/06/05
公報 PDFデータ
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