脊髄小脳変性症３６型の予防又は治療用組成物
| 管理番号 | AJ187 |
|---|---|
| 出願番号（出願日） | PCT/JP2018/019082（2018/05/17） |
| 公開番号（公開日） | WO2018/212271（2018/11/22） |
| 優先権主張番号（優先日） | 特願2017-099374 (2017/05/18) |
| 特許番号 | - |
| 発明者 | 井上治久、ほか |
| 出願人 | 国立大学法人京都大学 |
| 発明の名称 | 脊髄小脳変性症３６型の予防又は治療用組成物 |
| 発明の概要 （産業上の利用分野等） |
本発明は、NOP56遺伝子pre-mRNAに相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であって、NOP56 pre-mRNAのイントロン１内リピート領域のリピート単位に相補的な塩基配列が1回以上連続した塩基配列を有し、かつ該pre-mRNAにハイブリダイズして形成される構造体がRNaseH耐性であるASOに関する。さらに、該ASOを有効成分として含む脊髄小脳変性症（SCA）36型の予防又は治療用組成物に関する。本発明によれば、SCA36型変異を有するニューロン内で自発的に生じるRNA fociを、NOP56 pre-mRNA切断を誘導することなく効果的に抑制することができる。 |
| コメント | - |
| 更新日 | 2019/06/05 |
| 公報 | PDFデータ |
