特許ポートフォリオ

X連鎖性鉄芽球性貧血治療薬のスクリーニング方法

管理番号 AJ186
出願番号(出願日) PCT/JP2018/022245(2018/06/11)
公開番号(公開日) WO2018/230505(2018/12/20)
優先権主張番号(優先日)

特願2017-115232 (2017/06/12)

特許番号

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発明者 吉田善紀、ほか
出願人 国立大学法人京都大学
発明の名称 X連鎖性鉄芽球性貧血治療薬のスクリーニング方法
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、X連鎖性鉄芽球性貧血(XLSA)患者由来の幹細胞(iPS細胞である場合を含む)のうち、被験物質の存在下および非存在下で、ALAS2(赤血球型δアミノレブリン酸合成酵素)遺伝子変異のないX染色体が不活性化され、ALAS2遺伝子変異を持ったX染色体が活性化されている幹細胞を、被験物質の存在下および非存在下で、赤血球へ分化させて分化効率を測定する工程 を含む、XLSA治療薬のスクリーニング方法に関する。

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更新日 2019/06/05
公報 PDFデータ
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