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血小板の生成のための組成物および方法、およびそれらの使用の方法

公開日 2012/05/10
発明者 ポンチ、モーティマー、ほか
出願人 ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア
発明の名称 血小板の生成のための組成物および方法、およびそれらの使用の方法
発明の概要
(産業上の利用分野等)

本発明は、血小板減少症の治療に使用するための単離巨核球を生産する方法に関し、該方法は、(a)GATA-1アンチセンス、GATA-1 siRNA、GATA-1 shRNA、またはそれらをコードする核酸分子をヒト多能性幹細胞に送達し、GATA-1の発現を減少させ、GATA-1ノックアウトまたはノックダウン幹細胞を生成する工程、(b)前記GATA-1ノックアウトまたはノックダウン幹細胞をトロンボポエチンの存在下で培養し、自己複製する巨核球-赤血球前駆細胞(MEP)様細胞株(G1ME)を生成する工程、(c)前記G1ME細胞においてGATA-1を発現させ最終的な赤血球および巨核球に前記細胞を分化させる工程、および(d)工程(c)の前記細胞から巨核球を単離する工程を含むことを特徴とする。